나글라자임이란?
Naglazyme은 주입용 솔루션입니다(정맥에 떨어짐). 활성 성분 galsulfase를 포함합니다.
Naglazyme은 무엇을 위해 사용됩니까?
Naglazyme은 점액다당증 VI(MPS VI 또는 Maroteaux-Lamy 증후군) 환자의 치료에 사용됩니다. 이 질병은 글리코사미노글리칸(GAG)으로 알려진 체내 물질의 분해에 필요한 아릴 설파타제 B라는 효소가 부족하여 발생합니다. 효소가 없으면 GAG가 분해되지 않아 체내에 축적됩니다. 세포. 질병의 징후가 나타나며 가장 분명한 것은 키가 작고 머리가 크며 걷기가 어렵습니다. 이 질병은 일반적으로 1세에서 5세 사이의 어린이에게서 진단됩니다.
MPS VI 환자의 수가 적기 때문에 이 질병은 "희귀한" 것으로 간주됩니다. 나글라자임은 2001년 2월 14일 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
Naglazyme은 어떻게 사용됩니까?
나글라자임 치료는 MPS VI 또는 유사한 질병을 가진 환자의 관리에 경험이 있는 의사의 감독을 받아야 합니다. "의학적 응급 상황"의 경우 소생 장비를 사용할 수 있을 때 투여해야 합니다.
Naglazyme은 일주일에 한 번 4시간 동안 주입합니다. 각 주입 전에 환자는 알레르기 반응의 위험을 줄이기 위해 항히스타민제를 복용해야 하며 열을 예방하는 약을 투여할 수도 있습니다. 5세 미만의 환자는 주요 Naglazyme 연구에 포함되지 않았지만 심각한 형태의 MPS VI가 있는 것처럼 치료하는 것이 중요합니다.
Naglazyme은 어떻게 작동합니까?
Naglazyme은 효소 대체 요법입니다. 효소 대체 요법은 환자에게 부족한 효소를 제공합니다. Naglazyme의 활성 물질인 galsufase는 인간 효소 arylsulfatase B의 사본입니다. Naglazyme은 GAG를 분해하고 세포 내 축적을 중지하는 데 도움이 됩니다. 이것은 다음을 포함한 MPS VI의 증상을 개선할 수 있습니다. 이 질병에 걸린 사람들이 걸을 수 있는 거리. Galsulfase는 '재조합 DNA 기술'로 알려진 방법으로 생산됩니다. 이는 효소를 생산할 수 있는 유전자(DNA)를 받은 세포로 구성됩니다.
Naglazyme은 어떻게 연구되었습니까?
나글라자임은 5세에서 29세 사이의 MPS VI 환자 39명을 대상으로 한 한 주요 연구에서 위약(가짜 치료제)과 비교되었습니다. 효과의 주요 측정은 환자가 치료 24주 후에 걸을 수 있는 거리였습니다.
연구 기간 동안 Naglazyme은 어떤 이점을 보여 주었습니까?
Naglazyme은 위약보다 더 효과적이었습니다. 24주 치료 후 평균 거리는
12분 안에 걸을 수 있는 거리가 Naglazyme으로 치료받은 환자에서는 109미터, 위약으로 치료한 환자에서는 18미터 증가했습니다.
Naglazyme과 관련된 위험은 무엇입니까?
연구에서 Naglazyme에서 관찰된 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상에서 나타남)은 귀 통증, 호흡곤란(호흡 곤란), 일반적인 통증 및 주입에 대한 반응(예: 발열, 오한, 발진 및 두드러기)이었습니다. . Naglazyme으로 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
갈설파제 또는 기타 물질에 과민성(알레르기)이 있을 수 있는 사람에게는 Naglazyme을 사용해서는 안 됩니다.
Naglazyme이 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용 의약품 위원회(CHMP)는 위약으로 치료받은 환자와 비교하여 MPS VI 환자에서 나글라자임을 치료하면 예를 들어 이동성 개선과 같은 이점이 있다고 결정했습니다.Naglazyme은 MPS VI의 증상을 약간만 개선합니다. 이것은 심각한 질병이고 이 질병을 앓고 있는 대부분의 환자에 대한 대체 치료법이 없기 때문에 CHMP는 진단된 환자에서 장기간 효소 대체 요법과 관련하여 Naglazyme의 이점이 위험보다 더 크다고 생각했습니다 MPS VI에 의해 확인됨. 위원회는 Naglazyme에 대한 판매 허가 승인을 권고했습니다. Naglazyme은 "예외적인 상황"에서 삭제되었습니다. 이는 질병이 드물기 때문에 Naglazyme에 대한 완전한 정보를 얻을 수 없었음을 의미합니다. 유럽의약품청(European Medicines Agency)은 해당 의약품에 대해 입수할 수 있는 모든 새로운 정보를 매년 검토하고 필요한 경우 이 요약을 업데이트할 것입니다.
Naglazyme에서 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
나글라자임을 만드는 회사는 임산부와 수유부, 5세 미만 어린이를 대상으로 나글라자임의 장기간 효능과 안전성을 조사하여 항체(반응에 의해 체내에서 생성되는 단백질)가 발생하는지 확인하는 연구를 수행하고 있습니다. 치료에 대한 반응에 영향을 미칠 수 있는 나글라자임을 복용) 및 약물의 부작용을 확인하십시오. 또한, 제조회사는 장기간에 걸쳐 정기적으로 환자에게 투여할 최적의 용량을 결정하기 위한 연구를 수행하고 있습니다.
Naglazyme과 관련된 위험을 줄이기 위한 조치는 무엇입니까?
Naglazyme을 만드는 회사는 치료를 받는 환자로부터 필요한 모든 데이터를 수집하여 약물의 장기적인 안전성과 효능을 모니터링할 계획을 가지고 있습니다.
Naglazyme에 대한 기타 정보:
2006년 1월 24일, 유럽 위원회는 유럽 연합 전역에서 유효한 Naglazyme에 대한 "판매 허가"를 BioMarin Europe Limited에 부여했습니다.
희귀의약품위원회 의견 요약은 여기를 클릭하세요.
Naglazyme EPAR의 전체 버전을 보려면 여기를 클릭하십시오.
이 요약의 마지막 업데이트: 2009년 5월 5일.
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