Orphacol - Cholic acid는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
오르파콜은 지방을 소화하는 데 사용되는 담즙에서 발견되는 물질인 콜린산을 함유한 약입니다. 오르파콜은 "유전적 이상으로 담즙 생성이 불가능한 성인 및 생후 1개월 이상의 소아" 치료제로, 2가지 특정 간효소(3β-하이드록시-Δ5)가 충분하지 않은 환자에게 사용된다. -C27-스테로이드 산화환원효소 또는 3-옥소-Δ4-스테로이드-5β-환원효소) "콜산. 이러한 1차 담즙산이 부족하면 체내에서 비정상적인 담즙산이 생성되어 간에 손상을 줄 수 있어 심각한 간부전을 일으키게 되는데, 1차 담즙산 합성의 선천성 이상 환자가 적기 때문에 '질환'으로 본다. 레어', 오르파콜은 2002년 12월 18일 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
Orphacol은 어떻게 사용됩니까? - Cholic acid?
이 약은 처방전이 있어야만 구할 수 있으며 Orphacol 치료는 간 질환을 전문으로 하는 의사가 시작하고 모니터링해야 합니다. Orphacol은 캡슐 형태로 제공되며 매일 식사와 거의 같은 시간에 복용해야 합니다. 1일 용량은 체중 kg당 5~15mg이며 담즙산 상태에 따라 환자별로 조정되며 최소 1일 용량 50mg에서 최대 500mg까지 캡슐을 삼킬 수 없는 어린이의 경우 , 그 내용물을 우유병이나 과일 주스에 첨가할 수 있으며, 3개월 이내에 간 기능이 개선되지 않으면 치료를 중단해야 합니다.
Orphacol - Cholic acid는 어떻게 작동합니까?
콜린산은 간에서 생성되는 주요 담즙산으로, 오르파콜에 함유된 콜린산은 환자의 신체에서 생성되어야 하는 콜린산을 대체합니다. 그렇게 하면 비정상적인 담즙산 생성을 줄이는 데 도움이 되고 소화 시스템에서 담즙의 정상적인 활동을 촉진하여 상태의 증상을 완화할 수 있습니다.
Orphacol - Cholic acid는 연구 기간 동안 어떤 이점이 있습니까?
콜린산은 알려진 물질이고 이러한 효소 결핍에 대한 사용이 잘 확립되어 있기 때문에 신청자는 과학 문헌의 데이터를 제출했습니다 신청자는 1차 담즙산 합성의 선천적 오류가 있는 49명의 환자에 대해 수집된 과학 문헌의 데이터를 제출했습니다 (3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase 결핍증 환자 38명과 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase 결핍증 환자 11명) 그는 콜린산 치료를 받은 28명의 피험자에 대한 효과와 다음 환자에 대한 효과를 비교했습니다. 다른 담즙산으로 치료를 받거나 대체 요법을 받고 있지 않은 환자 과학 문헌에서 콜린산 치료는 환자의 비정상적인 담즙산 양을 줄이고 정상적인 간 기능을 회복하며 간 이식의 필요성을 지연시키거나 예방하는 데 기여한다는 것이 밝혀졌습니다. .
Orphacol - Cholic acid와 관련된 위험은 무엇입니까?
Orphacol에서 볼 수 있는 부작용은 설사, 가려움증, 트랜스아미나제(간 효소) 증가 및 때때로 담석이지만 사용 가능한 제한된 데이터에서 빈도를 안정적으로 추정할 수는 없습니다. Orphacol은 콜린산 또는 기타 성분에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 사람에게 사용해서는 안 되며, 간질 치료에 사용되는 약인 페노바르비탈을 복용하는 환자에게는 사용해서는 안 됩니다.
Orphacol - Cholic acid가 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 1차 담즙산 합성의 선천적 오류 치료에 콜린산을 사용하는 것이 의료 행위에서 잘 확립되어 있고 과학 문헌에 잘 문서화되어 있다고 언급했습니다. 희소성 때문에 조건이 낮습니다. 따라서 그는 Orphacol의 이점이 위험보다 크다고 판단하고 해당 의약품에 대해 '판매 허가'를 받을 것을 권장했습니다. Orphacol은 질병의 희귀성 때문에 Orphacol에 대한 완전한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 '예외적 상황'에서 승인되었습니다. 매년 유럽의약청(European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토하고 이에 따라 이 요약이 업데이트될 것입니다.
Orphacol - Cholic acid에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
Orphacol은 예외적인 상황에서 승인되었으므로 Orphacol을 판매하는 회사는 Orphacol로 치료한 환자의 데이터베이스를 만들어 치료의 안전성과 효능을 모니터링하고 그 결과를 정기적으로 특정 간격으로 CHMP에 제시할 것입니다.
Orphacol - Cholic acid의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
Orphacol을 가능한 한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Orphacol의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다. Orphacol을 만드는 회사는 또한 Orphacol을 처방하고자 하는 모든 회원국의 의사에게 제품에 대한 문헌과 이러한 상태의 올바른 진단, 부작용의 위험 및 약의 올바른 사용과 관련된 정보가 포함된 문서를 제공할 것입니다.
Orphacol - Cholic acid에 대한 추가 정보
2013년 9월 12일, 유럽 위원회는 유럽 연합 전역에서 유효한 Orphacol에 대한 "판매 허가"를 부여했습니다. Orphacol 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사 또는 약사와 상담하십시오. Orphacol에 대한 희귀의약품 위원회의 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다: ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation 이 요약의 마지막 업데이트: 09-2013.
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