Nplate - 로미플로스팀

엔플레이트란?

Nplate은 주사용 용액으로 만든 분말입니다. 활성 성분 romiplostim을 포함합니다.

Nplate은 무엇에 사용됩니까?

Nplate은 환자의 면역 체계가 혈소판(응고에 기여하는 혈액 성분)을 파괴하는 질병인 만성 면역 혈소판 감소성 자반병(ITP)을 가진 성인에게 사용됩니다. ITP 환자는 혈소판 수가 적고 출혈 위험이 있습니다.
Nplate은 이미 코르티코스테로이드 또는 면역글로불린과 같은 약물을 복용하고 있고 이러한 치료가 효과가 없을 경우 비장이 제거된 환자에게 사용됩니다. 비장이 있고 수술을 받을 수 없는 ITP 요법을 받고 있는 환자에게도 이 약의 사용을 고려할 수 있습니다. 비장은 혈소판 파괴에 관여하는 기관입니다.
ITP 환자 수가 적어 '희귀'로 분류되어 엔플레이트는 2005년 5월 27일 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.

엔플레이트는 어떻게 사용되나요?

Nplate을 사용한 치료는 혈액 장애 치료에 경험이 있는 의사의 감독을 받아야 합니다.
Nplate은 주 1회 피하주사로 투여하며, 시작용량은 환자의 체중에 따라 다르며, 이후 매주 조절하여 원하는 혈소판 수치를 유지하며, 혈소판 수치가 너무 높으면 치료를 중단할 수 있습니다.
혈소판 수가 출혈 위험을 감소시킬 만큼 충분히 높지 않은 경우 최대 용량으로 4주 치료 후 Nplate 요법을 중단해야 합니다. Nplate은 이 그룹에서 공식적으로 연구되지 않았기 때문에 간 또는 신장 문제가 있는 환자에서 주의해서 사용해야 합니다.

Nplate은 어떻게 작동합니까?

Nplate의 활성 물질인 romiplostim은 혈소판 생성을 자극하는 약입니다. "신체에서 "트롬보포이에틴"이라는 호르몬은 골수에서 혈소판 생성을 자극합니다.Romiplostim은 결합할 수 있도록 생성된(특별히 설계된) 단백질입니다.
thrombopoietin 수용체를 자극하고 자극합니다. 트롬보포이에틴의 작용을 모방함으로써 로미플로스팀은 혈액 내 혈소판 수를 증가시켜 혈소판 생성을 자극합니다.
로미플로스팀은 '재조합 DNA 기술'이라는 방법으로 생산됩니다. 로미플로스팀을 생산할 수 있는 유전자(DNA)를 받은 박테리아에 의해 만들어집니다.

Nplate은 어떻게 연구되었습니까?

Nplate의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.
Nplate은 만성 ITP를 가진 성인에 대한 두 가지 주요 연구에서 위약(가짜 치료)과 비교되었습니다. 첫 번째 연구에는 이미 비장을 제거했지만 질병이 아직 조절되지 않은 63명의 환자가 포함되었습니다. 두 번째 연구에는 여전히 비장이 있고 과거에 ITP 치료를 받은 62명의 환자가 포함되었습니다.
두 연구 모두에서 효과의 주요 척도는 치료에 대한 지속적인 반응을 보인 환자의 수였습니다. 다른 ITP 약물의 필요성. 혈소판 수가 밀리리터당 3천만 개 미만이면 ITP 환자는 출혈 위험이 있는 반면, 정상 수치는 밀리리터당 1억 5천만에서 4억 사이입니다.

연구 기간 동안 Nplate이 보여준 이점은 무엇입니까?

Nplate은 혈소판 수치를 증가시키는 데 위약보다 더 효과적이었습니다. 비장을 제거한 환자에 대한 연구에서 환자의 38%(42명 중 16명)가 Nplate 치료에 장기간 반응을 보인 반면, 21명 중 아무도 없었습니다. 비장 환자에 대한 연구에서 Nplate 치료에 대해 61%의 환자(41명 중 25명)가 지속적인 반응을 보인 반면, 위약을 투여받은 환자의 5%(21명 중 1명)가 Nplate 치료에 대해 지속적인 반응을 보였습니다.

Nplate과 관련된 위험은 무엇입니까?

Nplate의 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상)은 두통입니다.Nplate으로 보고된 전체 부작용 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Nplate은 로미플로스팀, 다른 물질 또는 에 의해 생성된 단백질에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.대장균 (박테리아).

Nplate이 승인된 이유는 무엇입니까?

인체용 의약품 위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)는 Nplate의 효능이 비장을 제거한 환자와 여전히 비장이 있는 환자 모두에서 입증되었다고 언급했지만, 비장 제거가 ITP의 잠재적인 치료법이기 때문에 위원회는 비장 환자가 수술을 받을 수 없는 경우에만 엔플레이트를 사용해야 한다고 결정했고, 이에 따라 CHMP는 엔플레이트의 이점이 환자의 위험보다 크다고 결정했다. 수술이 금기인 비장 절제술을 받지 않은 성인 환자에 대한 2차 치료로 간주될 수 있는 치료법입니다. 위원회는 엔플레이트에 대한 판매 허가를 권고했다.

엔플레이트의 안전한 이용을 위해 어떤 조치를 취하고 있나요?

Nplate을 만드는 회사는 각 회원국의 의사들에게 정보 키트를 제공할 것입니다. 키트에는 Nplate의 안전성과 효능에 대한 정보와 의사에게 약 사용 방법, 환자와 Nplate의 이점 및 위험에 대해 논의할 필요성을 상기시키는 메모가 포함되어 있으며 의사는 또한 도움이 될 "용량 계산기"를 받게 됩니다. 주입할 Nplate의 부피를 계산합니다. 이러한 부피는 때때로 매우 작을 수 있습니다.