Cerdelga - eliglustat는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
세르델가는 성인 1형 고셔병 환자의 장기 치료에 적응증이 있는 의약품으로, 고셔병은 글루코세레브로시다제(베타-글루코시다제산이라고도 함)라는 효소의 결핍이 관찰되는 희귀 유전질환이다. 정상 상태는 글루코실세라마이드(또는 글루코세레브로사이드)라고 불리는 지방을 대사합니다. 효소가 없으면 지방이 신체, 일반적으로 간, 비장 및 뼈에 축적됩니다. 질병의 전형적인 증상은 빈혈(적혈구 수가 적음), 피로, 멍과 출혈 경향, 비장과 간 비대, 뼈 통증 및 골절입니다. Cerdelga는 일반적으로 간, 비장 및 뼈에 영향을 미치는 형태인 1형 고셔병 환자에게 사용됩니다. 이것은 정상적인 속도로(즉, 소위 '중간' 또는 '광범위한' 대사자) 또는 더 느린 속도로('저속 대사자') 대사하는 사람들에게 사용됩니다. 고셔병 환자가 적어 '희귀병'으로 분류돼 2007년 12월 4일 세르델가가 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
Cerdelga는 어떻게 사용됩니까 - eliglustat?
Cerdelga는 캡슐 형태(84mg)로 경구 복용할 수 있습니다. 약은 처방전이 있어야만 구할 수 있으며 치료는 고셔병 관리에 경험이 있는 의사가 시작하고 감독해야 합니다. 이 약으로 치료를 시작하기 전에 환자의 체내에서 약물이 얼마나 빨리 대사되는지 확인하기 위한 테스트를 수행해야 합니다(즉, 대사가 불량한지, 중간 또는 광범위하게 대사되는지 확인하기 위해). 매우 높은 비율로(소위 "초고속 대사제") 또는 약물 대사 능력이 알려지지 않았거나 특정 테스트에서 대사 속도가 결정되지 않은 개인에게 권장되는 Cerdelga 용량은 다음과 같습니다. "정상 범위 내의 대사 활성"(중간 또는 광범위한 대사제) 환자의 경우 1일 2회 1캡슐. 신체가 약을 천천히 대사하는 환자(대사 불량)의 경우 권장 용량은 1일 1회 1캡슐입니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Cerdelga - eliglustat는 어떻게 작동합니까?
세르델가의 활성 물질인 엘리글루스타트는 글루코실세라마이드 생성에 관여하는 효소의 작용을 차단함으로써 작용하는데, 이 지방 물질이 비장, 간 및 뼈와 같은 장기에 축적되면 제1형 고셔병 증상의 원인이 됩니다. , 생산을 줄이면 이러한 기관에 축적되는 것을 제한하여 더 잘 기능합니다.
연구 기간 동안 Cerdelga - eliglustat는 어떤 이점을 보여주었습니까?
세르델가는 2개의 주요 연구에서 고셔병 치료에 효과적인 것으로 나타났으며, 주로 비장 크기의 감소를 관찰한 첫 번째 연구에서는 이전에 치료를 받은 적이 없는 제1형 고셔병 환자 40명이 참여했습니다. 치료 9개월 후 위약(가짜 치료)으로 치료받은 환자의 2% 증가와 비교하여 비장 크기의 평균 감소는 28%입니다. 세르델가로 치료받은 환자들은 간 크기 감소와 헤모글로빈 수치(신체 전체에 산소를 운반하는 적혈구의 단백질)의 증가를 포함하여 질병의 다른 징후에서도 개선을 보였습니다. 세르델가의 효능은 이전에 효소 대체 요법 없이 치료를 받았고 질병 증상이 다음과 같은 1형 고셔병 환자 160명을 대상으로 한 또 다른 연구에서도 입증되었습니다.이 연구는 치료 1년 후에도 이 질병이 효소 대체 요법을 계속한 환자의 94%와 비교하여 Cerdelga로 치료받은 피험자의 85%에서 안정적으로 유지되었음을 발견했습니다.
Cerdelga - eliglustat와 관련된 위험은 무엇입니까?
Cerdelga의 가장 흔한 부작용(10명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 설사로, 환자 100명 중 약 6명에게 영향을 미칩니다. 대부분의 부작용은 경미하고 일시적입니다. Cerdelga로 감지된 부작용의 전체 목록은 패키지를 참조하십시오. 전단. Cerdelga는 Cerdelga의 혈중 농도에 영향을 미칠 수 있으므로 신체의 분해 능력을 방해할 수 있는 특정 약과 함께 복용해서는 안 됩니다. 제한 사항의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Cerdelga - eliglustat가 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Cerdelga의 이점이 위험보다 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 권고했습니다. Cerdelga는 질병의 증상을 개선하는 데 효과적인 것으로 나타났습니다. 이전에 치료를 받은 적이 없는 제1형 고셔병 환자의 대다수와 이전에 효소 대체 요법으로 치료를 받은 대부분의 환자에서 안정적인 질병 유지 그러나 효소 대체 요법에서 세르델가로 전환한 환자의 소수(약 15%) 치료 1년 후에도 최적으로 반응하지 않음 이러한 환자에 대해 다른 치료 옵션을 고려해야 함 치료에서 전환하는 모든 환자에서 질병 진행을 주기적으로 모니터링해야 함 Cerdelga 대체 효소 안전성과 관련하여 부작용이 있었지만 대부분 경미하고 일시적인 특성을 지닌 CHMP는 약물의 장기 안전성을 추가로 조사할 것을 권장했습니다.
Cerdelga - eliglustat의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Cerdelga가 가능한 한 안전하게 사용되도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Cerdelga의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다. 또한, Cerdelga를 판매하는 회사는 1형 고셔병이 있는 사람들만 Cerdelga로 치료하고 이 약이 혈액 수치를 크게 변화시킬 수 있는 다른 약과 함께 사용되지 않도록 하기 위해 교육 자료를 의사와 환자에게 제공할 것입니다. Cerdelga를 처방받은 모든 환자는 경고 카드를 받게 됩니다. 회사는 또한 약의 장기 안전성을 평가하기 위해 Cerdelga로 치료받은 환자의 등록을 유지할 것입니다. 추가 정보는 위험 관리 계획 요약에서 찾을 수 있습니다.
Cerdelga - eliglustat에 대한 추가 정보
2015년 1월 19일, 유럽 위원회는 유럽 연합 전역에서 유효한 Cerdelga에 대한 "판매 허가"를 부여했습니다. Cerdelga 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사 또는 약사와 상담하십시오. Cerdelga에 대한 희귀의약품 위원회의 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다: ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation 이 요약의 마지막 업데이트: 01-2015.
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