Kanuma - Sebelipase alfa는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
카누마는 세포의 지방을 분해하는 데 필요한 리소좀산 리파아제라는 효소가 부족하여 발생하는 유전 질환인 리소좀산 리파아제 결핍증을 가진 모든 연령대의 환자를 치료하는 데 사용되는 약입니다. 이 효소가 없거나 매우 소량만 존재하는 경우 지방이 신체 세포에 축적되어 성장 장애 및 간 손상과 같은 증상을 유발합니다.
리소좀산 리파아제 결핍증 환자가 적어 '희귀병'으로 분류돼 2010년 12월 17일 카누마를 '희귀질환 치료제'로 지정했다.
카누마는 활성 물질인 세벨리파제 알파를 함유하고 있습니다.
카누마는 어떻게 사용됩니까?
카누마 요법은 리소좀산 리파제 결핍증, 기타 대사 장애 또는 간 질환 치료에 경험이 있는 의사가 시행해야 합니다. 치료는 의학적 응급 상황(심각한 알레르기 포함)을 처리할 수 있는 적절하게 훈련된 의료 전문가가 관리해야 합니다. 약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
Kanuma는 주입용 용액으로 만드는 농축액으로 사용할 수 있습니다(정맥에 적하). 권장 용량은 체중 1kg당 1mg이며 2주에 한 번 제공됩니다. 주입은 약 1-2시간 지속되어야 합니다.
빠르게 진행되는 질병이 있는 6개월 미만의 환자에서 체중 kg당 1mg의 용량이 2주에 한 번 대신 일주일에 한 번 주어집니다. 이러한 피험자에서 치료에 대한 반응에 따라 용량을 3 mg/kg 체중까지 매주 1회 증량할 수 있습니다.
카누마 치료는 진단 후 가능한 한 빨리 시작되어야 하며 장기간에 걸쳐 계속되어야 합니다.
카누마 - 세벨리파제 알파는 어떻게 작동합니까?
카누마의 활성물질인 세벨리파제 알파는 리소좀산 리파제 결핍증 환자에서 결핍된 효소의 복제품입니다.세벨리파제 알파는 결핍된 효소를 대체하여 지방을 분해하고 체내 세포에 축적되는 것을 막아줍니다. .
연구 기간 동안 Kanuma - Sebelipase alfa가 어떤 이점을 보여주었습니까?
카누마는 리소좀산 리파아제 결핍증 환자를 대상으로 한 두 가지 주요 연구에서 연구되었습니다. 첫 번째 연구는 생후 첫 6개월 동안 성장 장애 또는 기타 급속한 질병 진행 징후가 있는 9명의 어린이를 대상으로 했습니다. 연구에 따르면 9명의 어린이 중 6명이 치료를 받은 것으로 나타났습니다. 카누마와 함께 한 살이 되었습니다. 생존한 6명의 어린이 모두에서 성장 개선이 관찰되었습니다.
66명의 환자(어린이 및 성인)를 대상으로 한 두 번째 연구에서는 Kanuma와 위약(가짜 치료)을 비교했습니다. 효과의 주요 척도는 치료 5개월 후 ALT라고 하는 간 효소 수치가 정상인 환자의 비율이었습니다. ALT 수치 상승은 간 손상의 징후입니다. 이 연구에서 ALT 수치가 정상인 것으로 나타났습니다. 31명의 ALT 효소 카누마 치료 대상자의 %(환자 36명 중 11명) 대 위약 투여 대상자의 7%(30명 중 2명)
Kanuma - Sebelipase alfa와 관련된 위험은 무엇입니까?
Kanuma의 가장 흔한 부작용(환자 100명 중 약 3명에게 영향을 줄 수 있음)은 흉부 압박감, 눈 충혈, 부은 눈꺼풀, 호흡 곤란, 두드러기, 발진, 홍조, 코 분비물, 빈맥 및 호흡 곤란. 약물에 대한 항체의 발달도 특히 어린 아이들에게서 보고되었습니다. 그러한 경우 Kanuma는 효과적으로 행동하지 않을 수 있습니다. Kanuma에 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
카누마는 활성 물질에 대해 생명을 위협하는 알레르기 반응을 경험한 환자에게 사용해서는 안 되며, 이는 "중단 후 치료를 재개할 때 재발했습니다. 또한 생명을 위협하는 계란 또는 기타 알레르기가 있는 환자에게도 사용해서는 안 됩니다. 카누마의 재료.
Kanuma - Sebelipase alfa가 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Kanuma의 이점이 위험보다 더 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 권고했습니다. 위원회는 효과적인 치료법의 부재를 고려했습니다. 리소좀 산 리파제 결핍 및 질병이 빠르게 진행되는 어린 아동의 높은 사망률 CHMP는 Kanuma가 모든 연령의 대상에서 어린 아동의 생존율을 유의하게 개선하고 질병의 증상을 완화하는 데 효과적이라고 간주했습니다. 안전성은 큰 문제가 확인되지 않았으며 심각한 부작용은 드물거나 관리 가능한 수준이었습니다. 그러나 약물의 장기적인 이점과 안전성에 대한 추가 데이터가 필요합니다.
Kanuma - Sebelipase alfa의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
Kanuma를 가능한 한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획을 바탕으로 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Kanuma의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다.
또한 Kanuma를 판매하는 회사는 빠르게 진행되는 질병을 앓고 있는 어린 아이들을 대상으로 연구를 수행하고 있으며 특히 위험과 관련하여 Kanuma의 장기적인 이점과 안전성에 대해 자세히 알아보기 위해 모든 연령대의 환자를 등록할 것입니다. 알레르기 반응 및 약물에 대한 항체의 발달. 회사는 또한 카누마를 처방할 수 있는 모든 의사에게 교육 자료를 제공하여 환자를 등록하도록 초대하고 항체 발달을 위해 환자를 모니터링하는 방법과 심한 알레르기 반응을 경험하는 사람들을 관리하는 방법을 알려줄 것입니다.
Kanuma에 대한 추가 정보 - 세벨리파제 알파
. 카누마 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사나 약사에게 문의하십시오.
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